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Celnova Pharma ha sido seleccionada por Alnylam Pharmaceuticals como Distribuidor Exclusivo en Colombia para GIVLAARI® (givosiran), la Primer Terapia de ARN de Interferencia para el tratamiento de la Porfiria Hepática Aguda (PHA)

Celnova Pharma ha sido seleccionada por Alnylam Pharmaceuticals como Distribuidor Exclusivo en Colombia para GIVLAARI® (givosiran), la Primer Terapia de ARN de Interferencia para el tratamiento de la Porfiria Hepática Aguda (PHA)

− GIVLAARI® es el primer tratamiento que ha demostrado prevenir ataques de PHA –

Bogotá, Colombia, 18 de noviembre de 2020 – Celnova Pharma, una empresa Latinoamericana enfocada en áreas terapéuticas complejas, anunció hoy que la empresa ha firmado un acuerdo de distribución exclusivo con Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) para GIVLAARI® (givosiran), la primer terapia de ARNi para el tratamiento de la Porfiria Hepática Aguda (PHA).

“Estamos orgullosos de nuestra asociación con la compañía líder mundial en terapias de ARNi”, dijo Augusto Penayo, Gerente General de Celnova Pharma Colombia. “Esto nos incentiva a seguir aumentando la conciencia sobre esta rara enfermedad, proporcionando educación a los médicos entre las diferentes especialidades médicas involucradas”.

“Nuestra asociación con Celnova nos permite facilitar el acceso a GIVLAARI®, pendiente de aprobación de INVIMA, a pacientes que viven con PHA en Colombia y que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento”, dijo Norton Oliveira, Vicepresidente Senior y Director para América Latina de Alnylam Pharmaceuticals. “La PHA puede causar ataques potencialmente mortales y, para algunos pacientes, síntomas crónicos y dolorosos. Estamos orgullosos de ofrecer una opción de tratamiento largamente buscada que puede ayudar con las manifestaciones debilitantes y la naturaleza impredecible de los ataques de PHA. Esperamos poder trabajar con INVIMA para asegurar la aprobación regulatoria lo más rápido posible”.

Acerca de GIVLAARI® (givosiran)

GIVLAARI® es una terapia de ARNi dirigida a la sintasa de ácido aminolevulínico 1 (ALAS1),  aprobada para el tratamiento de adultos con porfiria hepática aguda en Estados Unidos, Brasil y Canadá, y aprobada para el tratamiento de PHA en adultos y adolescentes de 12 años o más en Estados Unidos. En el estudio pivotal ENVISION de Fase 3, se demostró que givosiran reduce significativamente la tasa anualizada de ataques de porfiria compuesta que requirieron hospitalización, visitas de atención médica urgente o administración de hemina intravenosa en el hogar, en comparación con el placebo. GIVLAARI® es el primer producto terapéutico comercialmente disponible de Alnylam con base en su tecnología del conjugado de la Química de Estabilización Mejorada (ESC)-GalNAc para aumentar su potencia y durabilidad. GIVLAARI® se administra mediante inyección subcutánea una vez al mes, a una dosis basada en el peso corporal real y debe ser administrado por un profesional sanitario. GIVLAARI® actúa reduciendo específicamente los niveles elevados del ARN mensajero de ALAS1, lo que lleva a la reducción de las toxinas asociadas con los ataques y otras manifestaciones de la enfermedad de PHA.

Acerca de la Porfiria Hepática Aguda

La porfiria hepática aguda se refiere a una familia de enfermedades genéticas ultra raras caracterizadas por ataques debilitantes, potencialmente mortales y, para algunos pacientes, manifestaciones crónicas que impactan negativamente en el funcionamiento diario y la calidad de vida. La PHA se compone de cuatro subtipos: Porfiria Aguda Intermitente (PAI), Coproporfiria Hereditaria (CPH), Porfiria Variegada (PV) y Porfiria por Deficiencia de Deshidratasa de ALA (PDA). Cada tipo de PHA resulta de un defecto genético que conduce a la falta de ciertas enzimas necesarias para producir hemo en el hígado, lo que conduce a una acumulación de porfirinas en el cuerpo en cantidades tóxicas. La PHA afecta de manera desproporcionada a las mujeres en edad laboral y reproductiva, y los síntomas de la enfermedad varían ampliamente. El dolor abdominal severo e inexplicable es el síntoma más común, que puede ir acompañado de dolor en las extremidades, la espalda o el pecho, náuseas, vómitos, confusión, ansiedad, convulsiones, extremidades débiles, estreñimiento, diarrea u orina oscura o rojiza. La PHA es potencialmente mortal debido a la posibilidad de parálisis y paro respiratorio durante los ataques. La naturaleza inespecífica de los signos y síntomas de PHA a menudo puede conducir a diagnósticos erróneos de otras afecciones más comunes, como trastornos ginecológicos, gastroenteritis viral, síndrome del intestino irritable y apendicitis. En consecuencia, desde una perspectiva global, los pacientes con PHA pueden esperar hasta 15 años para un diagnóstico confirmado, con riesgo de problemas de adicción. Además, las complicaciones y comorbilidades a largo plazo de la PHA pueden incluir hipertensión, enfermedad renal crónica o enfermedad hepática, incluyendo el carcinoma hepatocelular.

Sobre el ARN de interferencia (ARNi)

El ARNi es un proceso celular natural de silenciamiento de genes que representa una de las fronteras más prometedoras y de rápido avance en biología y desarrollo farmacéutico en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como “un gran avance científico que ocurre aproximadamente una vez por década” y fue reconocido con el premio Nobel de Medicina en 2006. Al aprovechar el proceso biológico natural del ARNi que se produce en nuestras células, una nueva clase de medicamentos conocida como terapias de ARNi, es ahora una realidad. El ARN de interferencia pequeño (ARNip), las moléculas que median el ARNi y comprenden la plataforma terapéutica del ARNi de Alnylam, funcionan en las fases anteriores de los medicamentos actuales al silenciar potentemente el ARN mensajero (ARNm) – los precursores genéticos – que codifican las proteínas que causan enfermedades impidiendo de esa manera que se generen. Este es un enfoque revolucionario con el potencial de transformar la atención de pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo.

Sobre Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) lidera la traducción del ARN de interferencia (ARNi) en una clase completamente nueva de medicamentos innovadores con el potencial de transformar las vidas de personas que se ven afectadas por enfermedades genéticas raras, cardio-metabólicas, hepato-infecciosas, del sistema nervioso central (SNC) y oculares. Basada en la ciencia ganadora del Premio Nobel, la terapia de ARNi representa un método poderoso y validado clínicamente para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades graves y debilitantes. Fundada en 2002, Alnylam proporciona una visión innovadora para transformar las posibilidades científicas en una realidad, con una robusta plataforma terapéutica de ARNi, Los productos comerciales de terapia de ARNi de Alnylam son ONPATTRO® (patisiran), aprobado en Estados Unidos, Unión Europea, Canadá, Japón, Brasil y Suiza y GIVLAARI® (givosiran) aprobado en Estados Unidos y en la Unión Europea. Alnylam tiene una amplia cartera de medicamentos en etapa de investigación, incluidos cinco candidatos terapéuticos que se encuentran en fases avanzadas de desarrollo. Anylam se encuentra ejecutando su estrategia “Alnylam 2020” construyendo una empresa biofarmacéutica multi-productos a nivel comercial con un pipeline sustentable de medicamentos basados en ARNi para satisfacer las necesidades de pacientes con opciones de tratamientos limitadas o inadecuadas. La sede de Alnylam se encuentra en Cambridge, MA. Para obtener más información sobre nuestra gente, ciencia y desarrollos, visite www.alnylam.com e interactúe con nosotros via Twitter en @Alnylam o en LinkedIn

Sobre Celnova Pharma

Celnova Pharma es una empresa farmacéutica centrada en áreas terapéuticas complejas, con fuerte presencia en oncología, sistema nervioso central y enfermedades raras. A través de su trabajo en América Latina, Celnova aspira a preservar y mejorar las vidas de personas que enfrentan condiciones médicas graves.

El modelo de Celnova combina genéricos de marca propia con licencias de medicamentos originales y genéricos complejos. El objetivo a largo plazo de Celnova es crecer en América Latina a través de una combinación de crecimiento orgánico, adquisiciones y asociaciones selectivas.

Con presencia directa en Argentina, Chile, Perú y Colombia, Celnova comercializa un portafolio de productos a través de sus propios equipos de campo cubriendo médicos especialistas y compradores institucionales.

Para obtener más información sobre Celnova Pharma, visite www.celnova.com.